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Was bedeuten Begriffe wie «randomisiert», «kontrolliert», «doppelt verblindet» oder «Placeboeffekt» und welche Bedeutung haben sie für die klinische Forschung?

Randomisierte, kontrollierte und doppelt verblindete klinische Versuche liefern wissenschaftliche Ergebnisse von besonders hoher Qualität und Aussagekraft. Dabei wird ein Wirkstoff unter kontrollierten Bedingungen mit einer Kontroll-Therapie verglichen, um herauszufinden, ob der Wirkstoff tatsächlich einen Effekt auf die Gesundheit der Versuchsteilnehmer*innen hat oder ob andere Faktoren für allfällige gesundheitliche Veränderungen verantwortlich sind. Ein solcher Faktor ist der «Placeboeffekt», der dann auftritt, wenn allein die Überzeugung, ein wirksames Medikament erhalten zu haben, zu einer merklichen Verbesserung des Gesundheitszustands führt – selbst wenn es gar keinen Wirkstoff enthält. Um dies zu verhindern werden Studien doppelt verblindet durchgeführt, sodass weder die behandelnden Ärzt*innen noch die Teilnehmer*innen wissen, wer welchen Wirkstoff erhält. Ebenso werden die Teilnehmer*innen zufällig («randomisiert») der Test- oder Kontrollgruppe zugeteilt.

Im Zusammenhang mit klinischen Versuchen ist von «randomisierten, kontrollierten und doppelt verblindeten (Interventions-)Studien» die Rede. Dieses Studienformat gilt als der «Goldstandard» für klinische Versuche, da es am besten dafür geeignet ist, bestimmte methodische Verzerrungen zu reduzieren, welche die wissenschaftliche Aussagekraft der Ergebnisse schmälern könnten [1].

«Kontrolliert» heisst, dass die Wirkung einer zu untersuchenden medizinischen Therapie mit der Wirkung einer Kontrolltherapie verglichen wird. Diese Kontrolltherapie kann aus einer Standardtherapie bestehen, die in der medizinischen Praxis routinemässig eingesetzt wird. Wenn keine solche Standardtherapie existiert, kommen sogenannte «Placebo»-Therapien zum Einsatz. Dabei handelt es sich um Scheinbehandlungen, also beispielsweise Tabletten, die dem echten Medikament gleichen, jedoch keinen Wirkstoff enthalten. Danach wird die Behandlungsgruppe, welche das zu untersuchende Medikament erhält, mit der Kontrollgruppe verglichen, um den Effekt der zu testenden medizinischen Intervention besser von anderen Gründen für Veränderungen des Gesundheitszustands (z.B. Spontanheilungen) trennen zu können. Ebenso werden Kontrollgruppen benötigt, um die Wirkung einer Therapie vom sog. «Placebo-Effekt» unterscheiden zu können. Der Placebo-Effekt tritt auf, wenn allein das Wissen darüber, ein Medikament zu erhalten, zu einer Verbesserung des Gesundheitszustands führt - selbst dann, wenn das Medikament gar keinen Wirkstoff enthält.

Die Zuteilung der Versuchsteilnehmer*innen in die experimentellen Gruppen sollte dabei «randomisiert», d.h. rein zufällig erfolgen. «Zufällig» bedeutet, dass die Zuteilung unabhängig von Eigenschaften oder Vorlieben der Versuchsteilnehmer*innen oder der Forschenden erfolgt und ausschliesslich von einer mathematisch eindeutig bestimmbaren Wahrscheinlichkeitsverteilung bestimmt wird. Eine zufällige Zuteilung kann weiteren methodischen Verzerrungen entgegenwirken. Ein Studienarzt könnte beispielsweise Patient*innen mit einem schweren Krankheitsverlauf bevorzugt jene Therapie verabreichen, von der er glaubt, dass sie davon am meisten profitieren würden. Das würde jedoch die Zusammensetzung der experimentellen Gruppen stark verzerren und dazu führen, dass eine der experimentellen Gruppen aus Patient*innen mit insgesamt geringeren Genesungsaussichten besteht. Der Behandlungseffekt könnte so nicht mehr verlässlich eingeschätzt werden, denn es wäre unklar, ob die gemessenen Ergebnisse auf die Therapie oder die verzerrte Zuteilung der Patient*innen zurückzuführen sind.

Selbst wenn die Zuteilung von Versuchsteilnehmer*innen in experimentelle Gruppen zufällig erfolgt, kann das Wissen um die Zuteilung die Versuchsergebnisse verzerren. Das geschieht beispielsweise dann, wenn die behandelnden Forschenden oder die versuchsteilnehmenden Personen sich unterschiedlich verhalten, sobald sie wissen, welche Therapie sie erhalten. Aus diesem Grund werden klinische Versuche oft «doppelt verblindet» durchgeführt. Das heisst, dass weder die Versuchsteilnehmer*innen noch die involvierten wissenschaftlichen und medizinischen Prüfpersonen darüber informiert sind, welche Therapie die einzelnen Teilnehmer*innen erhalten.

Das ist ein Beitrag des Themendossiers «Forschung mit Menschen (FAQ)».

Hier geht es zur Dossierübersicht.

Referenzen

[1]

Siehe dazu auch Peter Kleist (2006). Randomisiert. Kontrolliert. Doppelblind. Warum? Swiss Medical Forum. https://swissethics.ch/assets/...

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Autor*innen

Jonas Füglistaler schloss seinen Master in Biotechnologie an der ETH Zürich ab. Seither arbeitet er in der Medikamentenentwicklung. Sein besonderes Interesse gilt neuen Erkenntnissen aus verschiedenen wissenschaftlichen Diziplinen, die zum Fortschritt der Medizin beitragen.

Autor*in

Präsidium, Fundraising

Servan Grüninger ist Mitgründer und Präsident von Reatch. Er hat sein Studium mit Politikwissenschaften und Recht begonnen und mit Biostatistik und Computational Science abgeschlossen. Zurzeit doktoriert er am Institut für Mathematik der Universität Zürich in Biostatistik. Weitere Informationen: www.servangrueninger.ch.

Der vorliegende Beitrag gibt die persönliche Meinung der Autor*innen wieder und entspricht nicht zwingend derjenigen von Reatch oder seiner Mitglieder.

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