Perché non tutte le medicine che sono state testate con successo sugli animali arrivano in commercio?

Di solito passano molti anni dall'identificazione di una causa di una malattia all'omologazione di un medicamento ad essa associato. Prima che un potenziale medicamento candidato sia testato sull'uomo, è necessario effettuare un certo numero di altre ricerche in aggiunta ai test sugli animali (comprese le analisi chimiche e farmacologiche così come gli esperimenti biologici con metodi senza esperimenti sugli animali [1]).

I farmaci e le terapie promettenti che si rivelano sicuri vengono poi studiati nei cosiddetti "studi clinici" sugli esseri umani - in quattro fasi [2, 3]:

1. La fase I è utilizzata principalmente per valutare la sicurezza di base sugli esseri umani. L'obiettivo principale è indagare se si verificano effetti collaterali gravi, per i quali vengono solitamente reclutate poche decine di partecipanti allo studio.
2. La fase II è usata per testare l'efficacia negli esseri umani, definire il regime di trattamento e identificare gli effetti collaterali comuni. A questo scopo, il dosaggio del medicamento o la sequenza del trattamento sono esaminati in alcune centinaia di soggetti che si sottopongono al test.
3. La fase III è concepita per confermare l'efficacia del nuovo trattamento in un numero che va da centinaia a migliaia di soggetti e per identificare gli effetti collaterali rari. Solo quando questa fase è stata superata con successo, un nuovo trattamento riceve l'omologazione da parte delle autorità.
4. La fase IV inizia dopo che una terapia è stata approvata e viene utilizzata per rilevare e valutare effetti collaterali molto rari che non sono stati rilevati nelle fasi precedenti. Inoltre, qui si rileva l'efficacia nell’ambito della vita quotidiana.

La terapia può fallire o essere ritirata in una qualsiasi di queste fasi. Anche se le prime fasi hanno un decorso positivo, questo non garantisce che una terapia arrivi a essere immessa in commercio. Le terapie possono quindi fallire anche se danno risultati promettenti nei metodi senza esperimenti sugli animali, negli esperimenti sugli animali come in quelli sugli esseri umani. Le ragioni sono molteplici: oltre alla mancanza di efficacia o di effetti collaterali, anche gli elevati costi di sviluppo o la pressione della concorrenza rappresentano ragioni per cui lo sviluppo di un medicamento viene interrotto [4]. Lo sviluppo di un medicamento comporta un grande rischio finanziario e organizzativo per gli attori coinvolti. Se le previsioni di mercato cambiano o se un concorrente potrebbe portare un preparato simile sul mercato più rapidamente, ciò può comportare un arresto anticipato dello sviluppo [5].

Un altro problema è che le riviste scientifiche pubblicano prevalentemente risultati positivi, per cui i risultati negativi vengono pubblicati meno spesso o non lo sono affatto. Questo può portare a una sovrastima dell'efficacia di una terapia poiché non è stato possibile pubblicare tutti gli studi. Questo problema riguarda sia la ricerca clinica con gli esseri umani sia la ricerca preclinica sugli animali e con metodi senza esperimenti sugli animali. Ciò può essere contrastato registrando tutti i progetti di ricerca prima del loro inizio, in modo che alla fine del progetto tutti i risultati possano essere confrontati con il piano originale e valutati [6].

Infine, va detto che anche nel caso di un arresto prematuro dello sviluppo, si saranno prodotte conoscenze applicate e di base che possono essere utilizzate per ulteriori ricerche. Per esempio, la ricerca preclinica su MERS-CoV e SARS-CoV non ha mai portato a un vaccino o a un medicamento contro MERS o SARS, ma i risultati hanno contribuito ad accelerare lo sviluppo di un vaccino contro COVID-19 [7].

Maggiori informazioni sulla trasferibilità degli esperimenti sugli animali si possono trovare sul portale tematico "Sperimentazione animale spiegata" dell'Accademia svizzera delle scienze [8].

Der vorliegende Beitrag gibt die persönliche Meinung der Autor*innen wieder und entspricht nicht zwingend derjenigen von Reatch oder seiner Mitglieder.