Pourquoi les médicaments ayant été testés avec succès sur des animaux n'arrivent-ils tous pas sur le marché ?

Il faut généralement de nombreuses années entre l'identification d'une cause de maladie et l'approbation d'un médicament correspondant. Avant qu'un candidat potentiel à un médicament ne soit testé sur l'homme, un certain nombre d'autres investigations doivent être menées en plus des tests sur les animaux (notamment des analyses chimiques et pharmacologiques ainsi que des expériences biologiques utilisant des méthodes non animales [1]).

Les médicaments et thérapies prometteurs qui s'avèrent sûrs sont ensuite étudiés dans le cadre d'essais cliniques sur l'homme, en quatre phases [2, 3] :

1. La phase I est principalement utilisée pour évaluer la sécurité de base chez l'homme. Il s'agit d'étudier l'apparition d'effets secondaires graves, pour lesquels une dizaine de participants sont généralement recrutés.
2. La phase II est utilisée pour tester l'efficacité chez l'homme, pour définir le régime thérapeutique et pour identifier les effets secondaires courants. A cette fin, le dosage du médicament ou la séquence de traitement est testé sur quelques centaines de personnes.
3. La phase III est destinée à confirmer l'efficacité du nouveau traitement sur un millier de sujets pour identifier les effets secondaires rares. Ce n'est que lorsque cette phase a été franchie avec succès qu'un nouveau traitement est approuvé par les autorités.
4. La phase IV commence après l'approbation d'un traitement et sert à enregistrer et à évaluer les effets secondaires très rares qui n'ont pas été détectés lors des phases précédentes. En outre, l'efficacité dans la vie quotidienne est testée ici.

Une thérapie peut échouer ou être retirée à n'importe laquelle de ces étapes. Même si les premières phases sont positives, cela ne garantit pas qu'une thérapie arrivera sur le marché. Les thérapies peuvent donc échouer même si elles donnent des résultats prometteurs dans les méthodes non animales, dans les expériences sur les animaux ainsi que dans les expériences sur les humains. Les raisons en sont nombreuses : outre le manque d'efficacité ou les effets secondaires, les coûts de développement élevés ou la pression concurrentielle sont également des raisons pour lesquelles le développement d'un médicament est interrompu [4]. Le développement d'un médicament est associé à un risque financier pour les acteurs impliqués. Si les prévisions du marché changent ou si un concurrent peut mettre sur le marché une préparation similaire plus rapidement, cela peut conduire à un arrêt précoce du développement [5].

Un autre problème est que les revues scientifiques publient principalement des résultats positifs, de sorte que les résultats négatifs sont moins souvent publiés, voire pas du tout. Cela peut conduire à une surestimation de l'efficacité d'une thérapie car toutes les études n'ont pas pu être publiées. Ce problème touche aussi bien la recherche clinique avec des humains que la recherche préclinique avec des animaux et utilisant des méthodes non animales. Il est possible de lutter contre ce phénomène en enregistrant tous les projets de recherche avant leur lancement, de sorte qu'une fois le projet terminé, tous les résultats puissent être comparés au plan initial et évalués [6].

Enfin, il convient de mentionner que même dans le cas d'un arrêt de développement précoce, des connaissances appliquées et fondamentales ont été produites, qui peuvent être utilisées pour des recherches ultérieures. Par exemple, la recherche préclinique sur le MERS-CoV et le SARS-CoV n'a jamais débouché sur un vaccin ou un médicament contre le MERS ou le SARS, mais les résultats ont permis d'accélérer le développement d'un vaccin contre le COVID-19 [7].

Vous trouverez de plus amples informations sur la transférabilité des expériences sur animaux sur le portail thématique "Les expériences sur animaux expliquées" de l'Académie suisse des sciences naturelles [8].

Les articles publiés sur le blog de Reatch reflètent l'opinion personnelle de leurs auteurs et autrices et ne correspondent pas nécessairement à celle de Reatch ou de ses membres.