Sous quelles conditions les médicaments, vaccins et autres dispositifs médicaux reçoivent-ils une autorisation de mise sur le marché ?

Pour qu’un nouveau médicament obtienne une autorisation pour le traitement d’une maladie donnée, des études scientifiques approfondies sur la sécurité et l’efficacité sont nécessaires. Il faut pour cela des études précliniques (p. ex. sur les animaux), des études cliniques sur les médicaments chez l’être humain [2] ainsi que des données sur les propriétés chimiques et pharmacologiques du médicament.

Avant les essais cliniques sur l’être humain, les nouveaux principes actifs sont d’abord testés de manière approfondie in vitro et in vivo sur l’animal, afin d’évaluer au mieux leur efficacité et leur sécurité [2]. En outre, une entreprise pharmaceutique doit pouvoir prouver qu’elle peut produire le principe actif selon des normes de qualité élevées et constantes. Avec cette preuve et les données issues des essais précliniques, une demande peut être déposée auprès des autorités de réglementation pour la réalisation d’essais cliniques sur l’être humain [3]. Dans le cas d’études portant sur de nouveaux médicaments, une commission d’éthique cantonale ainsi que l’autorité suisse des produits thérapeutiques Swissmedic doivent donner leur accord pour leur réalisation [4].

Les essais cliniques sur l’être humain servent en premier lieu à déterminer la tolérance, l’absorption, la distribution, la transformation et l’élimination d’un principe actif chez l’être humain. Il faut ensuite continuer à tester la sécurité et l’efficacité du principe actif et trouver un dosage optimal. Enfin, il faut démontrer qu’un principe actif apporte un avantage thérapeutique par rapport aux thérapies existantes. C’est par exemple le cas lorsqu’un principe actif est plus efficace ou plus facile à utiliser ou lorsqu’il s’accompagne de moins d’effets secondaires. Tout cela se fait dans le cadre d’une procédure complexe en plusieurs étapes [5].

Pour obtenir une autorisation, les résultats de la recherche clinique doivent être soumis à Swissmedic en même temps que les résultats des étapes de développement précédentes. La demande d’accès doit alors être faite par les fabricants de médicaments, Swissmedic ne peut donc pas agir de son propre chef et initier une procédure d’autorisation. Swissmedic ne peut autoriser un nouveau médicament que s’il existe suffisamment de preuves scientifiques de son efficacité et de sa sécurité et si l’évaluation des bénéfices et des risques est positive.

L’évaluation de l’efficacité et de la sécurité doit toujours être effectuée par rapport à la gravité des maladies et aux options d’action déjà existantes. Ainsi, un médicament contre une maladie potentiellement mortelle comme la maladie d’Alzheimer, pour laquelle il n’existe pas encore de traitement efficace, peut présenter des risques plus élevés pour être autorisé que, par exemple, un principe actif contre le rhume des foins, pour lequel des alternatives thérapeutiques sûres et efficaces sont déjà autorisées. Après l’autorisation, l’efficacité et la sécurité au quotidien sont examinées dans le cadre d’études d’observation [5]. De plus, les effets secondaires continuent d’être enregistrés et évalués dans le cadre de la pharmacovigilance, afin de pouvoir identifier le plus rapidement possible d’éventuels effets secondaires rares qui n’ont pas été détectés lors des essais précliniques et cliniques [6].

Pour les nouveaux médicaments et vaccins, le processus complet de la découverte d’un principe actif potentiel jusqu’à l’autorisation dure en général une à deux décennies. En moyenne, la recherche débute sur plus de 10 000 principes actifs candidats, dont moins de 5 atteignent les études cliniques et dont un seul est finalement autorisé [7]. De telles procédures d’autorisation et de développement coûteuses ne sont toutefois pas nécessaires pour toutes les formes de traitements médicaux. Contrairement aux médicaments ou aux dispositifs médicaux, les interventions chirurgicales ne doivent par exemple pas être autorisées par les autorités.

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