Que signifient des termes tels que « randomisé », « contrôlé », « double aveugle » ou « effet placebo » et quelle est leur signification pour la recherche clinique ?

Dans le contexte des essais cliniques, on parle d’« études (d’intervention) randomisées, contrôlées et en double aveugle ». Ce format d’étude est considéré comme la référence absolue des essais cliniques, car il est le mieux à même de réduire certains biais méthodologiques susceptibles de diminuer la validité scientifique des résultats [1].

« Contrôlé » signifie que l’effet d’une thérapie médicale à l’étude est comparé à l’effet d’une thérapie de contrôle. Cette thérapie de contrôle peut consister en une thérapie standard utilisée de manière routinière dans la pratique médicale. En l’absence d’une telle thérapie standard, on a recours à des thérapies dites « placebo ». Il s’agit de traitements fictifs, comme, par exemple, de comprimés qui ressemblent au vrai médicament, mais qui ne contiennent pas de principe actif. Le groupe de traitement recevant le médicament à l’étude est ensuite comparé au groupe de contrôle, afin de pouvoir mieux séparer l’effet de l’intervention médicale à tester des autres causes de changement de l’état de santé (p. ex. guérisons spontanées). De même, des groupes de contrôle sont nécessaires pour distinguer l’effet d’une thérapie de ce que l’on appelle « l’effet placebo ». L’effet placebo se produit lorsque le simple fait de savoir qu’on a reçu un médicament entraîne une amélioration de l’état de santé, même si le médicament ne contient pas de principe actif.

La répartition des participants aux essais dans les groupes expérimentaux doit alors être « randomisée », c’est-à-dire purement aléatoire. « Aléatoire » signifie que la répartition se fait indépendamment des caractéristiques ou des préférences des participants à l’essai ou des chercheurs et qu’elle est déterminée exclusivement par une distribution de probabilité clairement définissable mathématiquement. L’attribution aléatoire des participants est faite pour éviter les biais méthodologiques. Un médecin de l’étude pourrait par exemple donner priorité aux patients dont la maladie a évolué de manière grave et leur donner le traitement dont il pense qu’ils en tireront le plus grand bénéfice. Cela fausserait toutefois fortement la composition des groupes expérimentaux et conduirait à ce que l’un de ces groupes soit composé de patients ayant globalement moins de chances de guérison. L’effet du traitement ne pourrait ainsi plus être estimé de manière fiable, que les résultats mesurés soient dus à la thérapie ou à la répartition biaisée des patients.

Même si la répartition des participants aux essais dans des groupes expérimentaux se fait au hasard, la connaissance de cette répartition peut fausser les résultats des essais. Cela se produit par exemple lorsque les chercheurs traitants ou les personnes participant à l’essai se comportent différemment dès qu’ils savent quel traitement est administré. C’est pourquoi les essais cliniques sont souvent réalisés en « double aveugle ». Cela signifie que ni les participants à l’essai ni les investigateurs scientifiques et médicaux impliqués ne sont informés de la thérapie administrée à chaque participant.

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