Quelles conditions un essai sur l’être humain doit-il remplir pour être autorisé ?

La recherche sur l’être humain selon la loi relative à la recherche sur l’être humain (LRH) ne peut être menée que sur des questions scientifiquement pertinentes ayant trait à la compréhension des maladies humaines, à la structure et au fonctionnement du corps humain ou à la santé publique [1]. Dans ce contexte, les intérêts de l’individu priment sur les intérêts de la science et de la société [2]. Cela signifie qu’il n’est pas permis de mener un projet de recherche avec des êtres humains en négligeant la santé ou le bien-être de certains participants à l’essai dans le but d’obtenir des résultats scientifiques ou des avantages pour la société. Pour cette raison, un projet de recherche ne peut être réalisé avec des êtres humains que si des connaissances équivalentes ne peuvent pas être obtenues autrement [3]. De même, les contraintes et les risques pour les personnes participantes doivent être minimisés autant que possible [4]. C’est pourquoi il est également interdit de tester de nouveaux médicaments sur l’être humain avant que leur efficacité et leur sécurité n’aient été clarifiées dans le cadre d’essais précliniques. Pour ce faire, outre les simulations informatiques, les examens pharmacologiques et les études dans des cultures de cellules et de tissus, on a toujours recours à l’expérimentation animale, notamment pour détecter à temps les effets secondaires indésirables [5].

Afin d’obtenir une autorisation pour un projet de recherche, il faut notamment disposer d’un protocole d’étude entièrement planifié ainsi que d’informations compréhensibles pour les personnes participant à l’essai. Le protocole d’étude est une prescription de contrôle précise dans laquelle l’ensemble du déroulement de l’étude est consigné et expliqué en détail. Il y figure notamment ce qui sera précisément étudié et la manière de procéder. Dans le cas d’un essai de médicament, il faut par exemple indiquer quel médicament sera utilisé, à quel dosage et pour quelle durée. Il faut en outre des indications détaillées sur la question de savoir si et comment le médicament a déjà été testé contre la maladie à l’étude ou sur les effets secondaires auxquels il faut éventuellement s’attendre. Une fois approuvé, le protocole d’étude est contraignant pour toute l’étude et ne peut être modifié qu’avec une nouvelle autorisation de la commission d’éthique. Seules les mesures qui doivent être prises immédiatement pour protéger la personne participante peuvent s’écarter du protocole d’étude [6].

Ce protocole d’étude et les documents y afférents doivent être soumis pour autorisation à la commission d’éthique cantonale compétente avant le début de l’essai [7]. Celle-ci examine entre autres [8],

• si la protection des intérêts, de la santé et du bien-être des personnes participantes est garantie ;
• si les personnes participantes sont suffisamment encadrées pendant et après l’essai ;
• comment les personnes participantes sont sélectionnées ;
• que le consentement des personnes participantes est libre et bien informé ;
• s’il existe des conflits d’intérêts ;
• si le projet est scientifiquement pertinent ;
• si les personnes qui réalisent l’essai possèdent des qualifications professionnelles suffisantes ;
• si l’indemnisation des personnes participantes est appropriée ;
• si une indemnisation suffisante est assurée en cas de dommage.

De plus, la commission compare les connaissances médicales et scientifiques attendues ainsi que les bénéfices directs pour les participants avec la protection de la santé et des intérêts de ces derniers [9]. La commission n’autorisera la réalisation de l’étude que si elle parvient à la conclusion que la participation à l’étude ne comporte pas de risques ou de contraintes inacceptables et que la question posée est pertinente d’un point de vue scientifique. La règle de base est la suivante : plus l’utilité et le gain de connaissances attendus d’une étude sont élevés, plus les contraintes et les risques pour les participants peuvent être importants. Par exemple, le bénéfice potentiel d’un nouveau médicament pour les personnes atteintes d’un cancer en phase terminale est nettement plus élevé que celui d’un nouveau médicament contre le rhume des foins pour les personnes allergiques, si bien qu’un risque comparativement plus élevé est acceptable dans les études portant sur ce médicament contre le cancer. Les contraintes et les risques ne doivent toutefois pas être disproportionnés. Si l’on peut s’attendre à ce qu’une personne participant à un projet de recherche se retrouve dans un plus mauvais état que si elle n’y avait pas participé, le projet ne doit pas être autorisé [10]. Pour les personnes particulièrement vulnérables telles que les enfants, les adolescents, les femmes enceintes ou les adultes incapables de discernement, les obstacles sont encore plus élevés et les projets de recherche ne peuvent comporter que des risques ou des contraintes minimes si aucun bénéfice médical direct n’est escompté [11].

Tous les projets de recherche sur l’être humain sont classés en trois catégories (A, B, C) basées sur les risques. La catégorie A regroupe les projets de recherche présentant le risque le plus faible pour les participants aux essais. Il s’agit par exemple d’études d’observation réalisées à l’aide d’un appareil d’imagerie par résonance magnétique sans produit de contraste ou pour lesquelles des échantillons de salive ou de sang doivent être fournis [12]. Sont également classées dans la catégorie A les études d’intervention portant par exemple sur un médicament anticancéreux déjà autorisé et utilisé dans l’essai conformément aux règles de prescription médicale existantes [13], ou les études d’intervention portant sur un dispositif médical (par exemple un appareil auditif) déjà autorisé en Suisse et utilisé dans l’essai conformément à son mode d’emploi [14].

La catégorie B comprend les essais à risque moyen. En font partie les études d’observation, lorsque les mesures prévues sont liées à des risques et des contraintes plus que minimes – par exemple lors de l’utilisation d’une imagerie par résonance magnétique, au cours de laquelle un produit de contraste est injecté dans les vaisseaux sanguins [15]. Les études d’intervention, dans le cadre desquelles on utilise par exemple un médicament déjà autorisé contre le cancer du poumon pour étudier ses effets sur un autre type de cancer, relèvent également de la catégorie B [16] : étant donné que le médicament est déjà autorisé, le risque attendu est plus faible que pour des substances totalement inconnues (catégorie C). Toutefois, comme il doit être utilisé pour traiter une autre maladie, le risque est tout de même plus élevé que pour les études de médicaments de catégorie A, dans lesquelles les médicaments ne sont utilisés que pour les maladies pour lesquelles ils sont autorisés.

Les projets de la catégorie C présentent le risque le plus élevé pour les participants aux essais. Il s’agit par exemple d’études d’intervention avec des médicaments qui ne sont pas (encore) autorisés en Suisse [17] ou avec des dispositifs médicaux qui ne sont pas utilisés conformément à leur mode d’emploi [18]. Le facteur décisif pour cette catégorisation est notamment la connaissance des risques que présentent les effets physiques prévus sur les participants aux essais – plus les connaissances sont faibles, plus le risque potentiel est élevé et plus les obstacles législatifs sont importants. Si, par exemple, un médicament à l’étude est sur le marché depuis longtemps et fait l’objet d’une étude conformément à l’autorisation de mise sur le marché, le risque peut être facilement évalué et les obstacles à la réalisation de l’étude sont moins importants que pour un médicament qui n’a encore jamais été testé chez l’être humain.

Les différents obstacles réglementaires se reflètent également dans la procédure d’autorisation. Sur la base de ces catégories, les essais de catégorie A, par exemple, ne doivent être autorisés que par la commission d’éthique compétente. Dans le cas des essais de médicaments de catégorie B et C, l’Institut suisse des produits thérapeutiques Swissmedic doit en plus délivrer une autorisation [19]. Swissmedic est l’autorité suisse d’autorisation et de surveillance des médicaments et évalue notamment la sécurité et la qualité des produits thérapeutiques étudiés [20]. Si les demandes à évaluer par Swissmedic concernent des essais de thérapie génique, d’organismes génétiquement modifiés ou d’agents pathogènes, il faut en outre demander un avis à la Commission fédérale d’experts pour la sécurité biologique (CFSB), à l’Office fédéral de l’environnement (OFEV) et à l’Office fédéral de la santé publique (OFSP) [21]. Pour les radiothérapies et autres thérapies utilisant des rayonnements ionisants, l’autorisation nécessite également une prise de position de l’OFSP [22].

En outre, il existe des directives scientifiques détaillées concernant le contenu et le déroulement des différentes études pour de nombreux tableaux cliniques, différents médicaments ou vaccins, par exemple de l’Agence européenne des médicaments (EMA) [23]. Cela signifie qu’en plus du cadre légal, des conditions imposées par les commissions d’éthique compétentes, Swissmedic et d’autres autorités fédérales, d’autres directives régulent la planification et la réalisation des études.

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